По данным федерального уполномоченного по защите прав детей Павла Астахова, не все дети, страдающие от рождения тяжелыми (орфанными) недугами имеют возможность получить бесплатное лечение. Хотя закон гарантирует это право всем тяжелобольным детям. В нашей стране действуют специальные программы помощи таким детям. К сожалению, финансовая возможность закупать дорогостоящее оборудование и препараты есть лишь у тридцати регионов Российской Федерации.
В аппарат уполномоченного по правам детей регулярно приходят жалобы и обращения матерей и отцов, волонтеров организаций помощи тяжелобольным детям. Все обращения содержат в себе просьбу помощи.
По словам Павла Астахова, добиваясь положенной законом помощи, родители тяжелобольных детей вынуждены обращаться к помощи правоохранительных органов, к судебному урегулированию этой острой проблемы.
Только тридцать регионов в РФ имеют разработанные и фактически действующие проекты по тяжелым детским болезням.
Чиновники Московской, Оренбургской, Самарской, Сахалинской, Тульской, Кировской и других областей, Удмуртской, Чеченской, Чувашской и других республик признаются в наличие серьезных трудностей в организации медицинской помощи для тяжелобольных редкими заболеваниями детей.
По словам Павла Астахова, в Министерство здравоохранения РФ уже отправлен запрос о включении регионов, не имеющих возможности помочь больным детям, в федеральный проект, регулирующий перечень медицинских препаратов, которые закупаются централизовано за счет средств бюджета страны и входят в определенные стандарты лечения тяжелых недугов.